Engeland haalt zijn achterstand in bij cemiplimab voor gevorderde longkanker in
NICE heeft cemiplimab in combinatie met op platina gebaseerde chemotherapie aanbevolen voor gebruik binnen de NHS in Engeland en Wales, als eerstelijnsbehandeling voor gevorderde niet-kleincellige longkanker (PD-L1-expressie van 1% of meer, zonder EGFR-, ALK- of ROS1-mutaties). Patiënten die hiervoor in aanmerking komen, hebben nu via de NHS toegang tot deze combinatiebehandeling; de financiering moet binnen 90 dagen na de definitieve richtlijn worden geregeld.
De combinatie beschikt sinds 2023 over een vergunning van de Europese Commissie, dus met dit besluit sluit de NHS aan bij een behandeling die in de hele Europese Unie al is goedgekeurd. Hiermee komt er een extra eerstelijnsoptie voor immuuntherapie bij voor mensen met gevorderde longkanker, wat een welkome aanvulling is in een situatie waarin patiënten zeer verschillend op de behandeling kunnen reageren.
Dat is het goede nieuws. Maar er is meer aan de hand, want de weg van een goedgekeurde behandeling naar een behandeling die iemand daadwerkelijk kan krijgen, verloopt zelden in een rechte lijn, en cemiplimab illustreert duidelijk waarom.
Wat er nu eigenlijk is besloten
De aanbeveling van het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) geldt voor volwassenen met lokaal gevorderde kanker die niet in aanmerking komen voor definitieve chemoradiotherapie, of met gemetastaseerde kanker, waarbij de tumor PD-L1-expressie vertoont in 1% of meer van de tumorcellen, zonder EGFR-, ALK- of ROS1-mutaties, en aan wie anders pembrolizumab in combinatie met op platina gebaseerde chemotherapie zou zijn aangeboden.
De aanbeveling is beperkter dan de vergunning. Cemiplimab in combinatie met chemotherapie is goedgekeurd voor een bredere groep, maar in de richtlijn wordt het specifiek aanbevolen voor mensen aan wie anders pembrolizumab in combinatie met chemotherapie zou worden aangeboden.
De feiten die hieraan ten grondslag liggen
Cemiplimab is een immuuntherapie die zich richt op de PD-1-route en het immuunsysteem helpt kankercellen te herkennen en aan te vallen. De argumenten voor het gebruik ervan in combinatie met chemotherapie zijn gebaseerd op de EMPOWER-Lung 3-studie, waarin cemiplimab in combinatie met een op platina gebaseerde dubbele chemotherapie werd vergeleken met alleen chemotherapie bij patiënten met gevorderde NSCLC, bij verschillende PD-L1-niveaus en tumortypen.
Het voordeel is in de loop van de tijd standgehouden. Bij een follow-up van ongeveer vijf jaar leefden patiënten die cemiplimab in combinatie met chemotherapie kregen, een mediane overlevingstijd van ongeveer 21 maanden, vergeleken met ongeveer 13 maanden voor degenen die alleen chemotherapie kregen, wat neerkomt op een vermindering van het overlijdensrisico met ongeveer een derde. Ook de tijd tot de progressie van de kanker was langer. Het veiligheidsprofiel kwam overeen met wat er al bekend is over elke behandeling afzonderlijk.
Dit zijn echte vooruitgangen bij een ziekte waarvan de prognose lange tijd slecht was, hoewel het hier gaat om een extra mogelijkheid die het leven van een bepaalde groep verlengt, en niet om een genezing.
Toestemming is niet hetzelfde als toegang
Op Europees niveau is dit allemaal niets nieuws. De Europese Commissie heeft cemiplimab al in 2023 goedgekeurd in combinatie met op platina gebaseerde chemotherapie voor de eerstelijnsbehandeling van gevorderde NSCLC, waarbij de indicatieformulering vanaf mei van dat jaar van kracht was. Een dergelijke vergunning voor het in de handel brengen geldt onmiddellijk in de hele Europese Unie.
Wat het wel niet doet, is de behandeling aan iemand aanbieden. Dat hangt af van een afzonderlijk nationaal besluit over de vraag of een gezondheidszorgstelsel de behandeling zal vergoeden. Elk land voert zijn eigen beoordeling van gezondheidstechnologieën en vergoedingsprocedure uit, waarbij de klinische voordelen tegen de kosten worden afgewogen, en deze beslissingen worden op zeer uiteenlopende tijdstippen genomen en leiden tot verschillende conclusies. Een behandeling kan al jaren in de hele EU zijn goedgekeurd voordat sommige landen deze vergoeden, en in sommige landen wordt deze misschien wel nooit routinematig vergoed.
Zelfs bij één land kan het even duren
Engeland laat zien hoe ongelijkmatig dat proces zelfs binnen één enkel systeem kan verlopen. NICE adviseerde de combinatie aanvankelijk niet, omdat het concludeerde dat uit het bewijsmateriaal niet bleek dat deze combinatie kosteneffectief was ten opzichte van bestaande opties, zoals chemotherapie alleen, immuuntherapie alleen of immuuntherapie in combinatie met chemotherapie. Het positieve advies volgde pas nadat er een herziene commerciële regeling was bereikt en de aanbevolen groep was beperkt tot degenen aan wie anders pembrolizumab in combinatie met chemotherapie zou worden aangeboden.
Met andere woorden: de kloof tussen een Europese goedkeuring in 2023 en de beschikbaarheid via de NHS jaren later werd niet alleen door de wetenschap overbrugd. Het hing af van de prijs en van de specifieke groep mensen in kwestie.
De kwestie van de Europese toegang
Vermenigvuldig dat met het aantal landen in Europa, elk met zijn eigen beoordelingsinstantie, budget en onderhandelingsproces, en het resultaat is het patroon dat de kankerzorg op het continent zo sterk kenmerkt. Een behandeling kan overal worden goedgekeurd en ergens beschikbaar zijn. Waar iemand woont, bepaalt nog steeds of en wanneer hij of zij toegang krijgt tot een optie die de Europese Unie op hetzelfde moment voor iedereen heeft goedgekeurd.
Dit is de kern van de ongelijkheid in toegang tot zorg die Lung Cancer Europe en haar leden blijven volgen. Nieuwe eerstelijnsbehandelingen zijn een welkome ontwikkeling. De moeilijkere en langdurigere taak is ervoor te zorgen dat deze behandelingen iedereen met longkanker bereiken, waar ze zich ook bevinden, en niet alleen in de landen die toevallig als eerste een financieringsovereenkomst hebben gesloten.
Kortom
De aanbeveling van NICE is goed nieuws voor mensen met gevorderde longkanker in Engeland en Wales, en zorgt ervoor dat de NHS zich aansluit bij een behandeling die sinds 2023 in de hele EU is goedgekeurd. Het herinnert ons er ook aan dat een Europese goedkeuring het begin is van het verhaal over de toegang tot de behandeling, en niet het einde ervan.
Vergunning voor het in de handel brengen van de Europese Commissie (2023)